从 到 一家国产抗癌药公司的商业化跃迁丨 1 科创启明星 系列报道 0

短短一年,两款抗癌新药荣膺“全球唯一”,临床推进和商业化运营效率屡破行业纪录。致力于源头创新的迪哲医药(688192),成功实现从“0”到“1”的跨越,完成从研发到商业化的跃迁。

从2017年成立以来,迪哲医药以推出全球首创药物和具有突破性潜力的治疗方法为目标,旨在填补全球未被满足的临床需求。 如今,公司已经有六款创新药处于全球临床研究阶段,其中两款自主研发的创新药获批上市,成为中国医药行业引领源头创新的“启明星”。

“悟空”来了!

曾经,非小细胞肺癌(NSCLC)中的一个罕见难治靶点“EGFR Exon20ins”,让全球相关药物研发屡屡折戟。此前获批上市的莫博赛替尼,由于在一线治疗研究中疗效受挫,导致在美国和中国等地被迫退市。

这个难治靶点如一块块厚重的坚冰,阻碍着肿瘤治疗海域的航行,亟需“破局者”出现。直到“悟空”横空出世,非小细胞肺癌治疗领域终于迎来“大闹天宫”的重磅药,填补了该领域在全球近20年的临床空白。

在2023年美国临床肿瘤学会(ASCO)大会上,迪哲医药关于舒沃哲的“悟空”系列研究正式亮相国际舞台,公布的一线治疗数据结果振奋人心。同济大学附属上海市肺科医院周彩存教授指出,舒沃哲单药一线治疗的客观缓解率(ORR)为78.6%,中位PFS为12.4个月,有望突围一线治疗。

基于中国注册临床研究“悟空6”的积极结果,舒沃哲于2023年8月在国内获批上市,成为全球唯一获批且可及的靶向EGFR Exon20ins NSCLC的小分子酪氨酸激酶抑制剂。

作为“悟空”的“娘家”,迪哲医药是一家怎样的企业?

成立于2017年的迪哲医药,前身为阿斯利康全球四大研发中心之一的亚洲研发中心,也是阿斯利康全球唯一的肿瘤转化科学研究中心,曾为阿斯利康多个重磅产品做出过卓著贡献。核心科学家团队共事10年以上,他们也拥有共同的愿景——开发出全球最好的创新药。

迪哲医药董事长、首席执行官张小林向证券时报记者表示,“迪哲医药坚持源头创新的研发理念,以推出全球首创药物和具有突破性潜力的治疗方法为目标,旨在填补全球未被满足的临床需求。”

深耕源头,引领创新。迪哲医药打造出一体化全球创新药产业链,覆盖早期发现、后期开发以及商业化所有关键环节。正是在上述理念的指引下,才有了舒沃哲这款重磅抗癌药的诞生。当时,舒沃哲获批后“4天首方落地”,更是创下了非自有工厂发货最快行业纪录。

舒沃哲上市7个月实现近2亿元销售额,登顶罕见靶点新药销售纪录。其中,仅2023年四季度就实现产品销售收入5119万元,2024年一季度达到8132万元,并在近期作为EGFR Exon20ins NSCLC后线治疗的唯一Ⅰ级推荐方案,被纳入《CSCO非小细胞肺癌诊疗指南(2024版)》,助力公司从研发型生物科技公司转型为生物医药企业,全方位一体化覆盖药物从研发到商业化上市的关键环节。

据悉,舒沃哲是肺癌领域首个获中美双“突破性疗法认定”的国产创新药,用于二线及后线治疗EGFR Exon20ins NSCLC。今年,舒沃哲一线治疗分别获美国食品药品管理局(FDA)和国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)授予“突破性疗法认定”,由此成为迄今为止全线治疗EGFR Exon20ins NSCLC首个且唯一的中、美突破性疗法认定大满贯得主。

2024年6月,迪哲医药在2024年美国临床肿瘤学会上,以口头报告的形式发布了全球注册临床“悟空1B”的初步分析结果,显示相关研究达到主要终点,为舒沃哲在美国、欧盟等海外新药上市申请提供重要依据。张小林同时透露,舒沃哲一线治疗EGFR Exon20ins NSCLC的全球多中心III期临床研究“悟空28”,正在美洲、欧洲、亚洲的16个国家和地区积极推进,有望加速为全球更多患者提供治疗新选择,“公司将与美国、欧盟等海外药品监管机构积极沟通,加快舒沃哲在海外递交NDA(新药上市申请)的进程。”

从“0”到“1”

随着全球生物医药创新的发展和进步,新研究、新疗法持续涌现,但未被满足的临床需求依然巨大。近年来,我国把科技创新摆在国家发展全局的核心位置,生物医药行业创新能力显著提升,新药研发逐渐从“快速跟进”向以临床价值为导向的源头创新变革和发展。党的二十届三中全会进一步提出,要构建支持全面创新体制机制。

“我觉得这跟我们公司的理念非常契合,因为我们坚持源头创新。”张小林向证券时报记者表示,自己在2006年回国组建阿斯利康亚洲研发中心后,“明显感觉到我们国家的科研创新水平在不断提升。”

“目前医药行业仍存在低水平的‘me-too’药。”张小林直言,在如今这个信息时代,迪哲医药能看到的东西,全世界的竞争对手也都能看到,“在我们看来,创新只有一种,那就是全球创新。我们永远不会简单地去做一个‘me-too’药,不会在人家的专利上钻个小空子,玩个小花招,我们就是要坚持源头创新。”

完成从“0”到“1”的创新,这是一条少有人走的路。

迪哲医药在深耕源头创新的同时,加速推进全球商业化进程和产业布局。如今,公司在全球约20个国家的200多个临床研究中心,同时开展了10多项I期及10多项II、III期临床试验,国际多中心临床阶段在研产品覆盖肺癌、淋巴瘤、乳腺癌等。

淋巴瘤是目前世界上发病率增长速度最快的癌症之一,尤其是外周T细胞淋巴瘤(PTCL),患者复发风险很高、预后极差。在中国,患者的临床未满足需求巨大,亟需安全有效的突破性创新疗法。

2024年6月19日,迪哲医药宣布第二款“源头创新”药物高瑞哲正式获批上市,成为全球首个且唯一作用于JAK/STAT通路的治疗外周T细胞淋巴瘤的新药,打破在该领域十年无创新药的困局。高瑞哲在获得国家药监局药品注册证书后,2天内开出全国首批处方,继舒沃哲创下非自有工厂发货最快行业纪录后,不到一年时间,公司再次刷新行业纪录。

“很自豪能以远超同行的最快速度,实现高瑞哲在中国的疾速上市,为中国的PTCL患者第一时间带来‘全球首创药’。”张小林向记者表示,高瑞哲在国内通过优先审评获批上市,是基于全球注册临床研究的积极进展,相关研究结果发表于《柳叶刀·肿瘤学》。此前在2024年4月,高瑞哲作为纳入国家药监局优先审评程序的创新药,提前获《CSCO淋巴瘤诊疗指南(2024版)》推荐。

如今,公司已经有6款创新药处于全球临床研究阶段,其中两款自主研发的创新药获批上市,并处于全球注册临床阶段。其中,迪哲医药研发的针对血液肿瘤的DZD8586,是全球首创具有完全穿透血脑屏障的新一代非共价双靶点抑制剂;自主研发的DZD6008,是公司针对晚期肺癌的小分子靶向抑制剂,能够有效抑制癌细胞的生长。

2024年上半年,迪哲医药销售收入达2.04亿元,连续两个季度增长50%以上。研发投入3.83亿元,同比增加11%,各项目研发进展顺利。张小林表示,“接下来会有一系列产品上市,现在我们已经进入到收获期。”

从风险到创新

在1978年举行的全国科学大会闭幕式上,一篇名为《科学的春天》的报告中提到:“既异想天开,又实事求是,这是科学工特有的风格。”

在张小林看来,这句话很好地总结了迪哲医药科学研究的理念,“一定要不受任何条条框框的束缚,不管对方是名头多大的专家,我们要有异想天开的精神,然后就需要实事求是,用科学的方法去验证:这究竟是异想天开的好主意,还是异想天开的臭主意。”

对于迪哲医药来说,高管团队仍然会非常谨慎地评估公司的竞争水平和优势。“在我们的项目规划上,一定要把高风险、中风险、低风险项目搭配好,这是我们在研发战略上的安排。”张小林进一步解释说,作为一家医药企业,必须实现商业上的成功,“有资金、有盈利之后,才能继续将钱投到新药临床研究申请(IND)上,才能争取更大的成功,做出更多的新药。”

张小林直言,迪哲医药如果想盈利,明年就能做到。“把IND砍掉就可以了,但我们希望是保持如今在IND投入基础上的高水平盈利。”在他看来,迪哲医药现有产品线能保证未来5年到10年,公司在国际上具备很强的竞争力。

证券时报记者采访了解到,迪哲医药将研发生产总部设在无锡高新区,一期建设创新药研发及生产基地;二期将用于扩大商业化产能、新剂型产能、孵化中心、研发实验室等。公司致力于打造集临床前研发、临床开发、商业化生产、市场销售于一体的全产业链,供应全球市场商业化用药。随着两款拳头产品步入收获期,公司将通过持续提升商业化收入加速实现正向现金流,反哺研发投入,从而不断推出突破性创新成果惠及中国乃至全球患者,助力中国生物医药产业高质量发展。

如今,迪哲医药高水平盈利的目标越来越近。张小林表示,公司希望在盈利后做好两件事:首先是通过分红的方式回报投资者,然后就是在董事会、股东大会同意的基础上加大投入,实现公司科研再上新台阶,“这意味着未来在科研上,我们可以更‘激进’一点,承担更大的风险。”

张小林同时强调,他所说的“承担更大的风险”,首先都是基于科学,“生物学、医药研发充满着风险,我们唯一能相信的就是科学。”他同时直言,科研中仍存在诸多未知因素,即便相信科学,可能仍然会失败;但如果不相信科学,那就会注定失败。

“我们能做的就是把科学发现做扎实,然后坚决地走下去。”张小林说,公司希望能在科研上承担更大的风险,争取实现更大的突破,让公司进入一个完全崭新的发展阶段,“我们也将加速推进公司产品的全球商业化布局,让全世界更多的患者获益于中国原研的全球最好创新药。”

责编:陈丽湘

校对:姚远

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